2017年10月9日上午10時(shí)，國家食品藥品監(jiān)督管理總局(以下簡稱“CFDA”)舉行藥品醫(yī)療器械審評審批改革鼓勵(lì)創(chuàng)新工作新聞發(fā)布會(huì)。CFDA副局長吳湞、藥品、化妝品注冊司司長王立豐、醫(yī)療器械注冊司司長王者雄出席發(fā)布會(huì)，并就相關(guān)問題回答記者提問。

CFDA宣傳司司長顏江瑛:首先我們請吳湞局長介紹有關(guān)情況。

 吳湞:大家都已經(jīng)注意到了，昨天已經(jīng)發(fā)了新聞。中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，今天召開新聞發(fā)布會(huì)就是向大家來解讀這個(gè)文件。黨中央國務(wù)院一直高度重視藥品醫(yī)療器械質(zhì)量安全和創(chuàng)新發(fā)展。政府指出，要改革完善審評審批制度，加快推進(jìn)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)，推動(dòng)企業(yè)提高創(chuàng)新和研發(fā)能力，早日實(shí)現(xiàn)藥品醫(yī)療器械質(zhì)量達(dá)到國際先進(jìn)水平。此外，要推動(dòng)藥品特別是重大新藥研發(fā)，促進(jìn)醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)升級發(fā)展，盡快改變我國創(chuàng)新藥物、高端醫(yī)療器械長期依賴進(jìn)口的局面。

 2015年8月，國務(wù)院出臺(tái)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，藥品醫(yī)療器械審評審批改革大幕正式拉開。兩年來，一系列改革政策相繼出臺(tái)，審評審批標(biāo)準(zhǔn)和透明度不斷提高，研發(fā)注冊生態(tài)環(huán)境有效凈化，一批創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械優(yōu)先獲準(zhǔn)上市，藥品審評積壓得到基本解決，仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)工作不斷推進(jìn)，醫(yī)療器械分類基礎(chǔ)工作得以夯實(shí)，藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)工作進(jìn)展順利，藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革取得階段性成效。但是改革越深入遇到的深層次的矛盾越多，藥品醫(yī)療器械審評審批制度不完善、不適應(yīng)等問題就越突出，為了促進(jìn)藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和技術(shù)創(chuàng)新，讓更多的新藥好藥和先進(jìn)醫(yī)療器械上市，滿足公眾醫(yī)療需要，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳出臺(tái)了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》。

這次出臺(tái)的《意見》針對當(dāng)前藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新面臨的突出問題，著眼長遠(yuǎn)制度建設(shè)，是一份重要綱領(lǐng)性文件?！兑庖姟飞婕傲蠓矫娴母母飪?nèi)容：改革臨床試驗(yàn)管理，確保臨床試驗(yàn)科學(xué)、規(guī)范、真實(shí)；加快臨床急需藥品和醫(yī)療器械的上市審評速度，解決公眾用藥需求；鼓勵(lì)創(chuàng)新，推動(dòng)中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展；全面實(shí)施上市許可持有人制度，加強(qiáng)藥械全生命周期管理；提升技術(shù)支撐能力，全力為創(chuàng)新服務(wù)；加強(qiáng)組織領(lǐng)導(dǎo)，以法治思維和法治方式推動(dòng)改革真正落地。這些措施將極大激發(fā)醫(yī)藥研發(fā)的活力，提高我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展水平，解決臨床急需藥品和醫(yī)療器械短缺難題，讓患者盡快用上救命藥、放心藥，讓13億人民享受到健康中國的深厚福祉。接下來，我們將會(huì)同有關(guān)部門抓好組織實(shí)施，推動(dòng)完善法律法規(guī)，制定細(xì)化配套文件，加強(qiáng)制度銜接，做好宣傳解讀，強(qiáng)化效果監(jiān)測，確保改革扎實(shí)有序推進(jìn)。
 新華社記者:想請問一下，這次出臺(tái)的《創(chuàng)新意見》是一個(gè)什么樣的背景？要突出一個(gè)什么樣的主題？再就是這個(gè)《意見》有什么重要的意義？

吳湞:《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》我剛才講是一個(gè)綱領(lǐng)性文件，對我們今后的工作具有很強(qiáng)的指導(dǎo)性。這個(gè)文件的主題是什么，標(biāo)題已經(jīng)寫明白了，就是鼓勵(lì)創(chuàng)新。著力點(diǎn)是什么，就是要解決公眾用藥的問題，讓公眾能用得上新藥，用得上好藥，當(dāng)醫(yī)生在給患者治病的過程當(dāng)中能夠有更多的選擇。這就是這個(gè)文件的主題。

解決公眾用藥問題，關(guān)鍵是創(chuàng)新。要盡快的讓一些新藥上市，我們講不僅僅是國內(nèi)的新藥上市，包括國外的新藥也在在中國盡快上市。這幾年來國家花了很大的力氣來抓藥品審評審批制度改革。剛剛我講了2015年以來我們大幅度的開展審評審批制度改革。2015年8月份，國務(wù)院專門印發(fā)了一個(gè)文件，就是我們平時(shí)講的44號文件，《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，在那個(gè)《意見》里面做了一系列改革制度的設(shè)計(jì)。同時(shí)《意見》發(fā)布以后，制定了一系列相配套的改革措施。今天可以跟大家講，改革已經(jīng)取得了階段性的效果。

這個(gè)階段性效果表現(xiàn)在哪，主要是基本解決了藥品注冊申請的積壓問題，過去壓在我們身上最重的負(fù)擔(dān)就是申報(bào)積壓，量太大，現(xiàn)在已經(jīng)基本解決了。在這兩年當(dāng)中，有一批新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械優(yōu)先獲準(zhǔn)上市。國內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新的氛圍日漸濃厚，海外的一些醫(yī)藥科研人員回國創(chuàng)新越來越多，企業(yè)研發(fā)的投入明顯增加，這樣大大激發(fā)了藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的活力。這是這幾年改革的效果。

我們在審評審批改革方面取得了明顯的進(jìn)步，但是也應(yīng)該看到，藥品醫(yī)療器械研發(fā)和質(zhì)量與國際先進(jìn)水平仍然存在較大差距的現(xiàn)狀沒有改變，支持創(chuàng)新的一些深層次的問題還有待解決，這是文件開宗明義講的第一段。問題有哪些呢？

第一，企業(yè)創(chuàng)新的能力比較弱。大家都知道國內(nèi)制藥企業(yè)數(shù)量比較多，但是制藥企業(yè)新產(chǎn)品研發(fā)總投入只有全球最大的制藥公司一家的投入量，這就是研發(fā)投入不夠。這幾年我們研究的一些新化學(xué)藥品和新生物制品，多數(shù)都是國外同類產(chǎn)品基礎(chǔ)之上的一些改造和修飾。國內(nèi)仿制藥因?yàn)橘|(zhì)量療效有差距，不能形成與原研藥在臨床上的替代，這都是我們研發(fā)能力比較弱、科技創(chuàng)新能力不強(qiáng)的一些具體表現(xiàn)，這是深層次問題。

第二，藥品審評審批制度還有不盡合理之處。盡管我們做了大幅度的改革，但是還存在一些問題。比如現(xiàn)在要求進(jìn)口的一些創(chuàng)新藥，必須要在國外獲準(zhǔn)上市后才可以到國內(nèi)來申請上市。比如創(chuàng)新藥在國外完成一期臨床以后，才可以到國內(nèi)申請來臨床試驗(yàn)，就是晚一步，慢半拍，做不到同步，某種程度上遲滯了一些國外創(chuàng)新藥在中國批準(zhǔn)上市。我們也做了數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2001年到2016年，發(fā)達(dá)國家批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新新藥433種，在中國上市的只有一百多，只占30%，近十年來，我國上市的一些典型的新藥，上市的時(shí)間平均要比歐美晚5-7年，國外都已經(jīng)用了六七年了，中國才上市，這就是因?yàn)楹芏嘀贫仍O(shè)計(jì)造成了新藥在中國上市慢半拍。因?yàn)檫@個(gè)現(xiàn)狀存在，所以現(xiàn)在網(wǎng)上購買藥品，也包括個(gè)人從境外攜帶藥品的現(xiàn)象越來越多，存在很多隱患。

第三，鼓勵(lì)創(chuàng)新的一些政策還有待加強(qiáng)。這次文件里寫到藥品數(shù)據(jù)保護(hù)，專利的鏈接，專利期的補(bǔ)償，像這樣一些保護(hù)政策的制度性設(shè)計(jì)，在一些發(fā)達(dá)國家都已經(jīng)在做，而我們國家現(xiàn)在還處在研究狀態(tài)。像開展藥物臨床試驗(yàn)，我們現(xiàn)在藥物臨床試驗(yàn)的資源還相對比較緊缺，鼓勵(lì)和支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)務(wù)人員參與臨床試驗(yàn)的有關(guān)政策還有待完善。這也是一個(gè)深層次的問題。

在今年7月19號，中央全面深化改革領(lǐng)導(dǎo)小組第三十七次會(huì)議召開，在這個(gè)會(huì)議上研究了藥品審評審批制度改革問題，審議通過了這個(gè)文件，昨天，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳正式印發(fā)，文件一共六大部分36條，內(nèi)容相信大家都已經(jīng)看了，我不在這里占用時(shí)間。

這個(gè)文件的意義在哪？這個(gè)文件從促進(jìn)我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展，參與國際競爭，保障公眾健康的高度，對審評審批制度改革做了系統(tǒng)的制度設(shè)計(jì)。意義是非常重大，主要表現(xiàn)在：

第一滿足公眾用藥需求。滿足公眾用藥急需，歸根到底要靠創(chuàng)新，只有創(chuàng)新才能研發(fā)出更多的質(zhì)量高、療效優(yōu)的新藥好藥，才能使更多的新藥好藥在中國上市。我們在制度設(shè)計(jì)里有些優(yōu)先審批，加快審批，通過這些來降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價(jià)格，更好的實(shí)現(xiàn)藥品的可及性。我們既要有新藥，還要有能讓老百姓用得起的新藥，這是這次文件的重大意義體現(xiàn)的第一個(gè)方面，滿足公眾的需求。

第二方面是提高仿制藥的質(zhì)量和療效。我們講要鼓勵(lì)創(chuàng)新，既要鼓勵(lì)原始創(chuàng)新，也要鼓勵(lì)消化吸收再創(chuàng)新。我們要求仿制藥和原研藥的質(zhì)量療效要一樣，要做好的仿制藥是需要有創(chuàng)新的能力，做一個(gè)好的仿制藥仍然需要有創(chuàng)新的能力。

第三方面是推動(dòng)藥品供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革。要使我們的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)做大做強(qiáng)，使我們的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)更具競爭力，改變我們國家的新藥長期依賴進(jìn)口，這也是我國創(chuàng)新型國家戰(zhàn)略在醫(yī)藥行業(yè)的具體實(shí)施。

所以，我想這個(gè)文件的主題和意義非常重大。接下來我們還要把文件細(xì)化和落實(shí)，跟有關(guān)部門一起來推動(dòng)這個(gè)文件能夠落地生根，能夠產(chǎn)生更好的效果。謝謝。

中央人民廣播電臺(tái)記者:我注意到《意見》提到以下幾點(diǎn)，比如藥品專利鏈接、專利期補(bǔ)償，以及臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)等，這些內(nèi)容對于藥品和醫(yī)療器械創(chuàng)新方面發(fā)展會(huì)起到那些積極的作用？另外我們有一個(gè)擔(dān)憂，這些措施會(huì)不會(huì)阻礙仿制藥的發(fā)展，影響到藥品的可及性呢？

 吳湞:大家注意到這個(gè)文件提出了專利鏈接、專利期補(bǔ)償、數(shù)據(jù)保護(hù)，實(shí)際上這屬于知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的范圍。我們講創(chuàng)新，知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的力度還欠缺，還不夠，這也是制約我們醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)發(fā)展的一個(gè)重要原因。藥品專利鏈接、專利期補(bǔ)償以及數(shù)據(jù)保護(hù)，這些實(shí)際上都是在一些歐美國家和發(fā)達(dá)國家是鼓勵(lì)創(chuàng)新制度設(shè)計(jì)，像美國是1984年，日本大概是1988年，歐洲大概是1992。這些制度實(shí)施以后，對創(chuàng)新企業(yè)積極性起到很好的作用，也激發(fā)了仿制藥生產(chǎn)的積極性，達(dá)到了兩個(gè)目的。

什么叫藥品專利鏈接？首先要明白這個(gè)概念，實(shí)際上就是把藥品的審批和專利關(guān)聯(lián)起來，因?yàn)樗幤穼徟鞘称匪幤繁O(jiān)管總局負(fù)責(zé)，專利糾紛涉及知識產(chǎn)權(quán)局以及知識產(chǎn)權(quán)法院，現(xiàn)在把它們關(guān)聯(lián)起來，目的是什么？就是在藥品審批過程當(dāng)中，如果發(fā)現(xiàn)有專利侵權(quán)糾紛可以通過法院裁定解決，可以把專利糾紛和侵權(quán)風(fēng)險(xiǎn)解決在藥品上市之前，有利于保護(hù)專利權(quán)人的合法權(quán)益，提高專利的質(zhì)量，也有利于降低仿制藥企業(yè)挑戰(zhàn)專利的市場風(fēng)險(xiǎn)。

專利期補(bǔ)償是什么？是在行政審批過程當(dāng)中占用了專利權(quán)人的時(shí)間，專利從研發(fā)開始到最后上市，審批時(shí)間越長，占用專利保護(hù)時(shí)間就越長，減損了專利權(quán)人的權(quán)益。為此，監(jiān)管部門為占用的專利時(shí)間給予一些合理的補(bǔ)償。

所謂數(shù)據(jù)保護(hù)，就是研究者自行取得的數(shù)據(jù)不被別人商業(yè)利用，行政部門對企業(yè)申報(bào)的數(shù)據(jù)要采取保護(hù)措施。

在這個(gè)文件里，明確提出要探索建立藥品專利的鏈接制度，開展藥品專利期補(bǔ)償?shù)脑圏c(diǎn)，完善和落實(shí)數(shù)據(jù)保護(hù)制度，這三者合在一起，是知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的組合拳，著力構(gòu)建科學(xué)、系統(tǒng)的保護(hù)機(jī)制，采取積極主動(dòng)的保護(hù)，有效保護(hù)專利權(quán)人的合法權(quán)益，激發(fā)創(chuàng)新活力。我們鼓勵(lì)創(chuàng)新，也鼓勵(lì)仿制，這套制度將起到很大的效果。該保護(hù)的要保護(hù)，保護(hù)時(shí)間一到，仿制藥就上市，形成斷崖式的價(jià)格下降。這樣為臨床用藥可及奠定了基礎(chǔ)，這套制度設(shè)計(jì)在美國實(shí)行三十多年，達(dá)到兩個(gè)目的，既鼓勵(lì)創(chuàng)新，又促進(jìn)仿制。

藥品知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的系列措施，完全符合我們國家建設(shè)創(chuàng)新型國家和促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的需求，對保護(hù)和激發(fā)我國正在蓬勃發(fā)展的民族醫(yī)藥創(chuàng)新活力，尤其是對我國特有的具有獨(dú)立自主知識產(chǎn)權(quán)的中藥領(lǐng)域，將會(huì)發(fā)揮極大的積極作用，全面的提升我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。

經(jīng)濟(jì)日報(bào)記者:我們發(fā)現(xiàn)《意見》主要是突出了鼓勵(lì)創(chuàng)新，能不能介紹一下在鼓勵(lì)創(chuàng)新方面有具體的哪些措施？謝謝。

吳湞:這個(gè)文件的標(biāo)題，深化審評審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新，鼓勵(lì)創(chuàng)新到底有哪些舉措？實(shí)際上文件表達(dá)的很清楚，我想可以梳理一下。

 這個(gè)文件在鼓勵(lì)創(chuàng)新方面可以概括為五大方面：

第一，改革臨床試驗(yàn)管理。大家看42號文件，六個(gè)方面的改革意見，第一條就是改革臨床試驗(yàn)管理，在這里面有很多改革的舉措。比如臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)實(shí)行備案制，原來是資格認(rèn)定制，現(xiàn)在不再認(rèn)定，改為備案。第二條是改革臨床試驗(yàn)的審批，由過去的明示許可改為默示許可，醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展臨床試驗(yàn)都得報(bào)備方案，這個(gè)方案臨床試驗(yàn)怎么做，過去臨床試驗(yàn)方案報(bào)備過來以后，我們得審批，批完他們才能做，一有審批就得占用時(shí)間，現(xiàn)在臨床試驗(yàn)由明示改為默示，默示是什么？不是不審批，而是改了方式，臨床試驗(yàn)同樣要審，一定時(shí)間之內(nèi)沒有提出質(zhì)疑，沒有否定的話就可以做。一定時(shí)間是多長時(shí)間？這個(gè)待定。在其他國家可能是30天，可能是60天，在我們國家多少天呢？要根據(jù)我們的能力。規(guī)定的時(shí)間沒有作出質(zhì)疑或者是否定，申請人就可以開展臨床試驗(yàn)。有條件接受境外多中心臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，境外所做的一些臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)在我國原來是不能用的，現(xiàn)在我們開始有條件接受，國外的數(shù)據(jù)符合我國藥品注冊要求的也可以用在我們的審評，其目的是可以縮短審批時(shí)間。還有，鼓勵(lì)社會(huì)力量投資設(shè)立臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)來參與臨床試驗(yàn)，解決臨床試驗(yàn)資源不夠的瓶頸。

第二，優(yōu)化審評審批，這個(gè)文件提出要進(jìn)一步優(yōu)化審評審批程序，明確附帶條件批準(zhǔn)的情形，這個(gè)文件有兩個(gè)附帶批準(zhǔn)，一是罕見病用藥，二是臨床急需藥，可以附帶條件批準(zhǔn)。在這里面還寫到了藥品與原料、輔料、包裝材料關(guān)聯(lián)審批，今后不單獨(dú)審批，而是跟制劑關(guān)聯(lián)審評審批，這樣能明顯的提高審評審批效率，又可以提高審評審批的質(zhì)量。

第三，加強(qiáng)創(chuàng)新權(quán)益保護(hù)。像剛才講的探索建立藥品專利鏈接制度，開展藥品專利期的補(bǔ)償試點(diǎn)，完善和落實(shí)藥品數(shù)據(jù)保護(hù)，這三個(gè)都是對創(chuàng)新權(quán)益的保護(hù)，而且在這里面我們還加了一個(gè)，要建立上市藥品目錄集，目錄集就是標(biāo)桿，每批準(zhǔn)一個(gè)新產(chǎn)品上市，要把個(gè)產(chǎn)品列入到目錄集內(nèi)，表明：一是這個(gè)藥品原研是誰，這是標(biāo)桿，第二是仿制就照著這個(gè)標(biāo)桿仿。這是目錄集的意義。

第四，明確上市許可持有人的責(zé)任，我們目前正在開展上市許可持有人的試點(diǎn)，今后我們在藥品監(jiān)管里面一定要突出上市許可持有人這個(gè)制度，要落實(shí)上市許可持有人的法律責(zé)任，建立健全上市許可持有人直接報(bào)告不良反應(yīng)的制度，也明確上市許可持有人持有藥品創(chuàng)新產(chǎn)權(quán)，明確科學(xué)家的創(chuàng)新研究者屬性，要改變科學(xué)家既從事創(chuàng)新研究，又要負(fù)責(zé)藥品生產(chǎn)銷售的現(xiàn)狀。

第五，提升技術(shù)支撐的能力，完善技術(shù)審評的制度，優(yōu)化上市的流程，加快信息化的建設(shè)，從送審到審評，審評到上市實(shí)現(xiàn)全過程公開。建立集約化的檢查員隊(duì)伍，落實(shí)全過程的檢查責(zé)任，保障監(jiān)管服務(wù)的水平和能力與創(chuàng)新發(fā)展的速度相適應(yīng)。

人民日報(bào)記者:目前在我國罕見病的用藥難問題仍然存在，所以我想問一下，對于罕見病治療藥品醫(yī)療器械的市場準(zhǔn)入將會(huì)有哪些舉措？

吳湞:臨床缺藥是一個(gè)問題，尤其是罕見病的缺藥問題更為突出。你問的罕見病這個(gè)概念，根據(jù)世界衛(wèi)生組織的規(guī)定，罕見病的發(fā)病率小于千分之一，發(fā)病人群數(shù)量少，但病種卻很多。罕見病的特點(diǎn)，因?yàn)榘l(fā)病率少，而且有些疾病是終身用藥，如果不用就會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的反應(yīng)，甚至?xí)＜吧?，所以這個(gè)問題要很好的解決。但是罕見病用藥為什么會(huì)少呢？難就難在發(fā)病率少，研發(fā)藥的成本就會(huì)高，收回成本時(shí)間更長，所以很多企業(yè)包括研究機(jī)構(gòu)對罕見病用藥研究的積極性就沒有常見病用藥的高，因此對罕見病用藥的研發(fā)必須要給予鼓勵(lì)、給予支持、給予保護(hù)，如果沒有鼓勵(lì)政策誰去做，如果不給予保護(hù)，上市后怎么獲取市場回報(bào)，怎么進(jìn)行再研究、再發(fā)展，所以這個(gè)文件對罕見病用藥的研發(fā)制定了一些鼓勵(lì)措施。

第一，要公布罕見病目錄。到底有多少種罕見病，是100種、1000種還是多少？要有具體的目錄。因?yàn)楣寄夸浐螅拍艽_定罕見病用藥。剛才我講了世界衛(wèi)生組織有一個(gè)比例，千分之一以下，在一些國家比例確實(shí)比較小，但是在我國千分之一不小，千分之一是千萬級，所以這個(gè)數(shù)是不少的，因此，一定要明確哪些是罕見病，相應(yīng)的藥品按照罕見病用藥管理，給支持、給幫助、給保護(hù)，做到有的放矢。

第二，在明確了目錄以后，我們也同樣要公布罕見病目錄相關(guān)的藥品。

第三，凡是罕見病用藥，在注冊申請時(shí)就給予一些鼓勵(lì)政策，如果是在國內(nèi)研發(fā)并開展臨床試驗(yàn)的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數(shù)據(jù)，甚至可以免，這樣能保證有苗頭的一些罕見病用藥及早的用在罕見病患者的身上。在境外已經(jīng)上市的一些罕見病用藥，可以附帶條件批準(zhǔn)。什么叫附帶條件？所謂的附帶條件就是對臨床急需，可能會(huì)危及生命的一些疾病，如果這些藥品在臨床試驗(yàn)的早期、中期的指標(biāo)顯示出了療效，并且預(yù)示可能有臨床價(jià)值，就可以先批，先讓患者用上藥。企業(yè)在上市以后，按照要求繼續(xù)完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨床研究都完成后再批準(zhǔn)使用。對于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準(zhǔn)上市，保障罕見病患者有藥可用。附帶條件批的主要目的就是要加快藥品上市，來滿足臨床用藥的需求。

這就是支持罕見病用藥的一些具體舉措。下一步，我們將和國家衛(wèi)生計(jì)生委一起，針對罕見病目錄以及罕見病用藥情況，研究明確罕見病用藥減免臨床試驗(yàn)和附帶條件批準(zhǔn)的一些具體標(biāo)準(zhǔn)和要求，指導(dǎo)和支持罕見病用藥的研發(fā)。

記者:我注意到文件里提到嚴(yán)格藥品注射劑審評審批，另外又一次強(qiáng)調(diào)要加強(qiáng)中藥注射劑的再評價(jià)，我想了解一下中藥注射劑的再評價(jià)進(jìn)行到哪個(gè)程度？今后工作方向是什么？ 

吳湞:這個(gè)文件里面又一次提到注射劑再評價(jià)。再評價(jià)工作和仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)道理是一樣的，目的講了很多次，仿制藥一致性評價(jià)的目的就是提高藥品質(zhì)量，要和原研等同，臨床上能夠替代。注射劑也類似，早期的注射劑缺乏完整對照的數(shù)據(jù)，所以我們提出來要對注射劑也要進(jìn)行評價(jià)。仿制藥一致性評價(jià)方法比較明確，工作的程度相對來講比注射劑要容易，注射劑開展再評價(jià)難度大，難度比普通制劑大得多，所以我們還得研究注射劑如何進(jìn)行再評價(jià)，要有一個(gè)方法，所以時(shí)間上還要充裕一點(diǎn)，設(shè)計(jì)是五到十年，可能五年，也可能十年。

注射劑里面大家最關(guān)心的就是中藥注射劑，因?yàn)橹兴幾⑸鋭┍旧硎俏覈赜械?。我國曾?jīng)有過缺醫(yī)少藥的年代，在那個(gè)年代里，中藥注射劑起到了很好的作用。但是中藥注射劑的一個(gè)缺陷就是數(shù)據(jù)不太全，在那個(gè)年代也不可能那么全，所以臨床有效性數(shù)據(jù)、安全性數(shù)據(jù)都不太全，因?yàn)椴蝗?，所以大家對于中藥注射劑的安全性表示?dān)憂。

中藥注射劑我們也在密切的觀察，凡是出現(xiàn)不良反應(yīng)都會(huì)采取果斷的措施，目的是最大限度保護(hù)公眾用藥安全。按照國務(wù)院44號文件要求，對中藥注射劑安全要進(jìn)行再評價(jià)，這個(gè)再評價(jià)的方案我們已經(jīng)初步形成，但是現(xiàn)在還在業(yè)內(nèi)討論，近期可能會(huì)征求意見。另外，中藥注射劑再評價(jià)又比化學(xué)藥品注射劑再評價(jià)更難一些，因?yàn)槔锩娴某煞莶幌窕瘜W(xué)藥品那么清晰。所以如何進(jìn)行再評價(jià)，方法上又和化學(xué)藥品注射劑再評價(jià)有所區(qū)別。中藥注射劑不僅要評價(jià)安全性，還要評價(jià)有效性，有效性是藥品的根本屬性，如果沒有效這個(gè)藥品就沒有價(jià)值，所以中藥注射劑的評價(jià)首先是評價(jià)有效性，同時(shí)也要審查安全性。下一步將制定具體的評價(jià)方法。

第一財(cái)經(jīng)日報(bào)記者:剛才吳局長提到臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)由過去的審批改為備案，這是應(yīng)對臨床試驗(yàn)資源緊缺的重大改革。但是在總局來講，下一步如何加強(qiáng)監(jiān)管？如何控制備案制實(shí)施帶來的風(fēng)險(xiǎn)？

王立豐:這次兩辦文件發(fā)布之后，改革內(nèi)容第一項(xiàng)就是將臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定改為備案制，這是我們臨床試驗(yàn)改革的一項(xiàng)重要內(nèi)容。臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的資源相對緊缺，是制約我們藥品創(chuàng)新發(fā)展的一個(gè)深層次問題。因?yàn)榇蠹叶贾溃幬镱惖难邪l(fā)，最重要的一個(gè)環(huán)節(jié)就是臨床試驗(yàn)，耗時(shí)時(shí)間長，投入成本高。所以，如何鼓勵(lì)更多的醫(yī)療機(jī)構(gòu)參與臨床試驗(yàn)是我們改革的一項(xiàng)重要內(nèi)容，這次我們把認(rèn)定改為備案，是改革的一項(xiàng)舉措。大家都知道，我國二級以上的醫(yī)療機(jī)構(gòu)已經(jīng)超過1萬家，三級以上的醫(yī)療機(jī)構(gòu)有2000多家，但是現(xiàn)在能夠做藥物臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)通過認(rèn)定的只有600多家，特別是能夠承擔(dān)I期臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)僅有100多家，某種程度上成為醫(yī)藥創(chuàng)新的瓶頸。

臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)不能滿足創(chuàng)新的需求，特別是現(xiàn)在臨床機(jī)構(gòu)還承擔(dān)著大量的醫(yī)療任務(wù)，所以在臨床機(jī)構(gòu)里面如果能夠分割出一塊來承擔(dān)藥物臨床試驗(yàn)，就顯得尤為重要。特別是現(xiàn)在醫(yī)生緊缺，機(jī)構(gòu)緊缺這樣一個(gè)大的背景，所以提出來由認(rèn)定改成備案，這樣可以減少環(huán)節(jié)，提高效率?，F(xiàn)行的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的認(rèn)定不能夠滿足創(chuàng)新發(fā)展的需求，所以提出了改成備案。

這樣的改革，一是體現(xiàn)了監(jiān)管理念的變化，就是強(qiáng)調(diào)由事前的認(rèn)定改為事中、事后全過程監(jiān)管，也是符合黨中央、國務(wù)院提出來的放管服的要求。二是調(diào)整了監(jiān)管模式，將針對機(jī)構(gòu)的認(rèn)定改為圍繞試驗(yàn)藥物全過程檢查，使臨床試驗(yàn)監(jiān)管的針對性更加明確、清晰，將監(jiān)管的重心由認(rèn)定機(jī)構(gòu)的形式轉(zhuǎn)為監(jiān)督檢查機(jī)構(gòu)開展臨床試驗(yàn)?zāi)芰Φ男问?，唯能力而不唯機(jī)構(gòu)。三是通過鼓勵(lì)社會(huì)力量投資設(shè)立臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)等措施，切實(shí)拓展臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的數(shù)量，提高臨床試驗(yàn)研究者的積極性，有效的緩解醫(yī)療和科研的矛盾。

通過圍繞臨床試驗(yàn)藥品的全過程檢查，不僅沒有降低對臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)準(zhǔn)入的標(biāo)準(zhǔn)，而且強(qiáng)化了臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)監(jiān)管的效率，同時(shí)也進(jìn)一步保證臨床試驗(yàn)的質(zhì)量，更有利于凈化藥物臨床試驗(yàn)的環(huán)境。所以措施是非常好的措施，接下來我們將進(jìn)一步細(xì)化方案，落實(shí)到位。

中央電視臺(tái)記者:《創(chuàng)新意見》當(dāng)中提出要接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，這個(gè)數(shù)據(jù)包括哪些情況？這對于鼓勵(lì)創(chuàng)新有什么直接的意義？

王立豐:在創(chuàng)新意見里面，提出了在境外多中心臨床機(jī)構(gòu)取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，符合我國藥品注冊要求的，可以用于在我國申報(bào)注冊。目的是要減少重復(fù)試驗(yàn)，降低研發(fā)成本，提高上市效率，剛才吳局長也介紹了國外的一些新藥到我國上市有一個(gè)延時(shí)期，為了縮短延時(shí)期，提高我國老百姓藥品的可用性，我們提出來這樣一個(gè)措施。這也是一個(gè)國際慣例。

過去我們要求到我國上市的藥品必須要在我國開展臨床試驗(yàn)，其目的是為了保證這些藥用在中國人身上能夠安全有效。這次提出接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)是有條件的，首先應(yīng)該符合在我國注冊相關(guān)的要求，同時(shí)還應(yīng)該證明不存在人種差異，因?yàn)槲鞣饺撕蜄|方人在用藥方面還是有一些差異，所以需要避免這種差異。一方面可以接受，另一方面要有條件，要提供在中國人安全有效的一些數(shù)據(jù)。

在我國同步開展國際多中心臨床試驗(yàn)，就是這一個(gè)項(xiàng)目既在中國做，也在國外做。接受境外臨床數(shù)據(jù)不僅僅有利于國外的企業(yè)，也有利于國內(nèi)的創(chuàng)新型企業(yè)，這是一個(gè)雙贏。國內(nèi)已有一批創(chuàng)新型企業(yè)走出了國門，到國外，特別是到美國、日本、歐盟等開展藥品注冊，他們在國外注冊，臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)也可以用于在我國進(jìn)行藥品注冊，這樣就可以減少重復(fù)臨床試驗(yàn)，提高效率，降低研發(fā)費(fèi)用，也可以減少一些國外藥在中國上市的延時(shí)期。我們將完善臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理的指導(dǎo)原則，進(jìn)行細(xì)化，明確哪些可以接受，哪些不可以接受，讓大家能夠看得清楚。

同時(shí)，還要加強(qiáng)臨床試驗(yàn)的監(jiān)督檢查，不僅是接受，還要派檢查員到境外臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)進(jìn)行現(xiàn)場檢查。通過建立境外臨床試驗(yàn)的檢查機(jī)制，逐步加大對境外臨床試驗(yàn)的檢查力度，保證境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)能夠準(zhǔn)確。臨床試驗(yàn)委托協(xié)議簽署人和臨床試驗(yàn)研究者是臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的第一責(zé)任人，需要對臨床試驗(yàn)的可靠性承擔(dān)法律責(zé)任。

南方都市報(bào)記者：剛才吳局長提到的上市藥品目錄集，請問通過這一措施對藥品的發(fā)展有怎樣的意義？能不能簡單的談一下安排？

王立豐:《創(chuàng)新意見》當(dāng)中提出要建立上市藥品目錄集，載入新批準(zhǔn)上市和通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)的藥品，這個(gè)目錄集要注明藥品各類信息。有兩方面意義，一方面是上市藥品目錄集將明確我國仿制藥發(fā)展的客觀標(biāo)準(zhǔn)，吳局長講實(shí)際上就是一個(gè)標(biāo)桿，這樣可以方便藥品研究機(jī)構(gòu)、藥品生產(chǎn)企業(yè)和公眾公開查詢藥品的屬性，包括有效成份、劑型、規(guī)格以及上市許可持有人、取得的專利權(quán)、數(shù)據(jù)保護(hù)等相關(guān)信息。它是一個(gè)很全的信息目錄集。

另一方面，上市藥品目錄集將對促進(jìn)仿制藥發(fā)展有巨大的指導(dǎo)作用。關(guān)于上市藥品目錄集的編制原則、框架體系，目前我們已經(jīng)有一定的基礎(chǔ)，我們也作了很多的研究。正在總局藥品審評中心網(wǎng)站公開征求意見，歡迎業(yè)界和社會(huì)各界積極建言獻(xiàn)策，共同幫助來完善這項(xiàng)制度，把這項(xiàng)制度建立好、設(shè)計(jì)好。

中國醫(yī)藥報(bào)記者:我國對醫(yī)療器械創(chuàng)新推出了哪些鼓勵(lì)政策，下一步關(guān)于醫(yī)療器械審評審批制度改革的方向是什么？

王者雄:近年來食品藥品監(jiān)管總局積極貫徹落實(shí)國務(wù)院新修訂的《醫(yī)療器械監(jiān)督管理?xiàng)l例》和國務(wù)院《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，不斷完善創(chuàng)新產(chǎn)品審評審批制度，提升醫(yī)療器械的審評質(zhì)量和效率，促進(jìn)醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

2014年總局就發(fā)布了《創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批程序（試行）》，對具有我國發(fā)明專利的，擁有自主知識產(chǎn)權(quán)，技術(shù)上具有國內(nèi)首創(chuàng)、國際領(lǐng)先水平，并且具有顯著的臨床應(yīng)用價(jià)值的創(chuàng)新產(chǎn)品，納入特別的審批通道。目前已經(jīng)批準(zhǔn)了29個(gè)產(chǎn)品上市。2016年，總局又發(fā)布了《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》，對列入國家重大課題專項(xiàng)或者重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃的產(chǎn)品，也包括對治療罕見病、惡性腫瘤、老年人特有和多發(fā)的疾病，包括兒童專用的醫(yī)療器械納入優(yōu)先審批程序。目前已經(jīng)把8個(gè)產(chǎn)品納入優(yōu)先審批范圍。通過創(chuàng)新醫(yī)療器械的特別審批和醫(yī)療器械優(yōu)先審批，降低了手術(shù)的創(chuàng)傷，滿足了特殊患者的診療需要，提高疾病早期發(fā)現(xiàn)的機(jī)率，保證患者后期的及時(shí)治療。這些產(chǎn)品的上市，為臨床醫(yī)生提供了選擇，通過產(chǎn)品的供應(yīng)降低了臨床的費(fèi)用，使患者切身感受到改革的實(shí)惠。

這次中辦、國辦印發(fā)深化改革鼓勵(lì)創(chuàng)新的意見，我們在醫(yī)療器械審評審批改革方面將開展以下幾方面的工作。

一是改革臨床試驗(yàn)管理。我們將會(huì)同國家衛(wèi)生計(jì)生委聯(lián)合出臺(tái)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的備案條件和備案管理辦法，建立醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和臨床試驗(yàn)項(xiàng)目備案管理信息系統(tǒng)，并且加強(qiáng)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的監(jiān)督檢查，對臨床試驗(yàn)過程當(dāng)中弄虛作假，捏造臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的違法違規(guī)行為，我們將依法予以嚴(yán)肅查處。對于治療嚴(yán)重危及生命，并且尚無有效治療手段的醫(yī)療器械，在臨床試驗(yàn)的初步觀察可能獲益，允許通過拓展性臨床試驗(yàn)，在知情同意以后，用于其他患者，相應(yīng)數(shù)據(jù)可用于醫(yī)療器械的注冊申請。同時(shí)，將醫(yī)療器械的臨床試驗(yàn)審評審批由明示許可改為默示許可，提高效率。

二是加快醫(yī)療器械上市的審評審批。在醫(yī)療器械注冊時(shí)接收符合我國醫(yī)療器械注冊法規(guī)要求的境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，同時(shí)科學(xué)合理的設(shè)置醫(yī)療器械的臨床評價(jià)相關(guān)要求，加快臨床急需醫(yī)療器械的審批，對于罕見病用醫(yī)療器械可以減免臨床試驗(yàn)，準(zhǔn)予有附帶條件的批準(zhǔn)上市。對治療嚴(yán)重危及生命尚無有效治療手段的疾病，以及公共衛(wèi)生方面急需的醫(yī)療器械，也可以附帶條件批準(zhǔn)上市。對于國家重大科技專項(xiàng)和國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃支持的創(chuàng)新醫(yī)療器械，我們將繼續(xù)給予優(yōu)先審評審批。

三是完善醫(yī)療器械的審評審批制度，加強(qiáng)醫(yī)療器械審評機(jī)構(gòu)的能力建設(shè)。形成以審評為主導(dǎo)，檢查檢測評價(jià)為支撐的審評審批新體系。推行團(tuán)隊(duì)審評，建立由臨床醫(yī)學(xué)、臨床診斷、機(jī)械、電子、材料、生物醫(yī)學(xué)工程相關(guān)專業(yè)的審評人員組成的項(xiàng)目審評團(tuán)隊(duì)，負(fù)責(zé)創(chuàng)新產(chǎn)品的審評工作。我們也不斷地完善注冊申請人與審評中心的溝通交流機(jī)制，嚴(yán)格執(zhí)行專家咨詢委員會(huì)制度，對重大技術(shù)問題由專家咨詢委員會(huì)進(jìn)行論證。推動(dòng)醫(yī)療器械注冊審評納入政府購買服務(wù)試點(diǎn)范圍，通過這項(xiàng)措施增加審評員的數(shù)量，擴(kuò)大審評員隊(duì)伍，同時(shí)也加強(qiáng)審評員的培訓(xùn)，提高素質(zhì)，建立專業(yè)化的審評員隊(duì)伍。這次兩辦文件當(dāng)中也提到了要積極推動(dòng)第二類醫(yī)療器械的審評標(biāo)準(zhǔn)統(tǒng)一，逐步實(shí)現(xiàn)國家統(tǒng)一審評。

四是實(shí)施醫(yī)療器械全生命周期管理，加強(qiáng)檢查員隊(duì)伍建設(shè)，逐步建立職業(yè)化的檢查員隊(duì)伍，強(qiáng)化檢查員培訓(xùn)，提升檢查員的能力和水平。加強(qiáng)對醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范和生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范執(zhí)行情況的監(jiān)督檢查。我們在這個(gè)過程當(dāng)中，要逐步完善醫(yī)療器械注冊人制度，落實(shí)注冊人對醫(yī)療器械設(shè)計(jì)開發(fā)、臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)制造、銷售配送、產(chǎn)品召回、不良事件報(bào)告，以及再評價(jià)等全過程、全生命周期的法律責(zé)任。

通過以上措施，進(jìn)一步來鼓勵(lì)醫(yī)療器械創(chuàng)新，滿足臨床使用需求，激發(fā)我國醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)的發(fā)展活力，促進(jìn)我國醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)健康快速發(fā)展。